درمان پیشرو دیابت نوع ۱ با سلولهای بنیادی ۱۰ از ۱۲ بیمار آزاد از انسولین شدند, یک درمان تجربی مبتنی بر سلولهای بنیادی توانست توانایی طبیعی تولید انسولین را در گروهی از بیماران مبتلا به دیابت نوع ۱ بازیابی کند و وابستگی آنها به تزریق انسولین را به طور قابلتوجهی کاهش دهد.
نتایج این مطالعه که در مجله معتبر نیوانگلند آف مدیسین منتشر شده، بارزترین پیشرفت در سالهای اخیر در جهت یافتن درمان قطعی برای این بیماری خودایمنی محسوب میشود. مکانیزم عملکرد درمان این روش درمانی که با نام تجاری شناخته میشود، بر پایه تبدیل سلولهای بنیادی در آزمایشگاه به سلولهای جزایر لانگرهانس پانکراس استوار است.
شگفتانگیز پس از یک سال مطالعه بر روی ۱۲ بیمار با زیرگروه نادر و خطرناک عدم آگاهی از هیپوگلیسمی (HAA) انجام شد.
این بیماران قادر به تشخیص علائم قند پایین خون نبودند و در خطر جدی غش، تشنج و مرگ ناگهانی قرار داشتند.ن سالم از حدود ۵۰٪ به بیش از ۹۳٪ افزایش یافت.
نوسانات قند خون بعد از وعدههای غذایی به شدت کاهش یافت. مزیت استراتژیک از اهداکننده اعضا برخلاف روشهای سنتی انتقال جزایر پانکراس که وابسته به اهداکنندگان فوت شده و با چالش کمبود ارگان روبرو هستند، سلولهای به طور کامل در شرایط کنترل شده آزمایشگاهی تولید میشوند. این ویژگی منبعی پایدار، مقیاسپذیر و با کیفیت یکسان را برای درمان گسترده بیماران فراهم میآورد.
چالش فعلی و افق آینده تنها مانع باقیمانده در پروتکل فعلی، ضرورت مصرف داروهای سرکوبکننده سیستم ایمنی برای پیشگیری از رد گرهه است. محققان، از جمله دکتر ترور ریچمن (یکی از نویسندگان اصلی مطالعه)، با تأکید بر اینکه این روش برای اولین بار جایگزینی بیولوژیکی کامل، ایمن و کمتهاجم را محقق کرده، اعلام کردهاند که تمرکز اصلی تحقیقات آتی روی حذف یا کاهش نیاز به ایمنوسرپشن خواهد بود.
شرکت ورتکس فارماسوتیکالز به عنوان تولیدکننده، در حال آمادهسازی پرونده برای درخواست تأیید رسمی از سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) در افق پنج سال آینده است. داستان پشت صحنه ۲۵ سال تلاش یک پدر ریشههای این پیشرفت علمی به ۲۵ سال پیش برمیگردد، زمانی که یک پدر در پی تشخیص دیابت نوع ۱ برای دخترش، عمر خود را وقف یافتن درمان کرد.
اولین بیمار موفق در سال ۲۰۲۱، برایان شیتون بود که اگرچه بعدها به دلایلی غیرمرتبط با درمان درگذشت، اما اثبات کرد که این مسیر علمی قابل تحقق است. این پیشرفت علمی امید واقعی برای میلیونها بیمار دیابت نوع ۱ در سراسر جهان ایجاد کرده و گامی بزرگ در جهت تبدیل دیابت از یک بیماری مزمن مدیریتپذیر به یک بیماری قابل درمان قطعی است.